PALYNZIQ atua como a enzima danificada geneticamente e tem por objetivo reduzir os níveis sanguíneos de fenilalanina, possuindo aprovação regulatória pela Anvisa e é indicado para o tratamento de pacientes com fenilcetonúria a partir de 16 anos de idade com controle inadequado de fenilalanina no sangue com tratamento existente. "A aprovação regulatória do PALYNZIQ® (pegvaliase) representa um grande avanço e reforça o nosso compromisso em continuar aprimorando os cuidados adequados desta enfermidade, que é rara e grave", explica Eduardo Franco, diretor médico da BioMarin.

PALYNZIQ® (pegvaliase) é a primeira terapia de substituição enzimática aprovada para tratar a causa subjacente da PKU. "Este medicamento age na redução da fenilalanina sanguínea.  Por esse motivo, se destina a pacientes que possuem dificuldade no controle de Phe. Os pacientes portadores da doença necessitam de tratamento ao longo de toda a vida, incluindo a adesão a uma dieta diária desafiadora e severamente restritiva associada ao uso de fórmulas metabólicas. O tratamento configura-se num desafio permanente aos pacientes e seus familiares. Agora, com essa aprovação, os pacientes elegíveis ao tratamento, têm uma nova opção eficaz para controlar a Phe no sangue", ressalta Dra. Paula Vargas, médica endocrinologista pediátrica, com atuação em Triagem Neonatal e Fenilcetonúria em Porto Alegre (RS).

A fenilcetonúria faz parte do Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), conhecido popularmente como teste do pezinho, realizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS).  O PNTN tem como objetivo diagnosticar precocemente doenças que se não forem detectadas e tratadas precocemente, podem causar sérios danos à saúde. A Triagem Neonatal é o modo mais eficaz de diagnosticar a fenilcetonúria. Desde 2001, com a inclusão da Triagem Neonatal nas ações do SUS, houve no Brasil um aumento nos diagnósticos precoces de PKU.

Para Simone Arede, da associação de pacientes Mães Metabólicas, a aprovação da Anvisa é um grande marco para a comunidade de PKU. "Quando um paciente chega na adolescência, início da vida adulta, fica muito difícil dele ter adesão ao tratamento que já existia e seguir com a dieta que é bastante rigorosa. Agora, com a aprovação desse medicamento, temos mais uma opção de tratamento que pode garantir um controle adequado dos níveis de fenilalanina e consequentemente melhor capacidade intelectual e comportamental e mais qualidade de vida para os pacientes".

Maria das Graças Afonso, presidente da Associação Amiga dos Fenilcetonúricos do Brasil (SAFE Brasil), também celebra a decisão do órgão governamental. "Essa decisão não apenas valida a importância do tratamento para PKU, mas também reforça a esperança de um futuro positivo e promissor para todos fenilcetonúricos. Estamos evoluindo e temos motivos para comemorar", finaliza.

FONTE BioMarin